2024全球FOP大会-瑞典-斯德哥尔摩

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感谢法国安娜和德国小文爸代表中国FOP组织“天使的珊瑚”，参加本次在瑞典斯德哥尔摩举办的FOP大会。与此同时也感谢驻欧办的小伙伴们回传了全球FOP最前沿的研究和最新的药研信息。本次大会也是中国FOP患者组织第一次与全球其他国家组织首次接轨。从大会传来的消息，FOP手术+靶向药物治疗已经在一些国家提上日程。本次大会讨论热点之一是今年最新发现的控制靶点MMP-9，MMP-9的发现标志着FOP以及其他疾病导致的异位骨化，又新增了一个控制靶点，实验室数据说明此靶点对于控制异位骨化极其有效。我们相信，在未来几年之内，在全球的通力合作与努力之下，FOP将从近一个世纪的罕见病逐渐转变为有药可控的慢性病。回顾加入组织的3年间，医学研究飞速发展，仿佛时间也在加速进行，今天，我们感受到未来已来，FOP作为人类史上最为残酷的异位骨化疾病即将成为历史。努力终有收获，希望我们所有人保持信念，继续前行~ 各位小伙伴们，继续加油哈~！！！

欧洲小伙伴的参会照片：

全球各地的FOP组织

小文爸发言，安娜摄影~

左Kaplan和右Pignolo

小文爸现场回传：

卡普兰介绍了MMP-9案例中的小哥，从十多年前他25岁时就诊断FOP，但几乎没有明显病症。今年他35岁，十年中，病症也基本没有明显恶化，通过对他体内的基因检测和其它biomaker的筛查后，最终指向MMP-9这个指标。

科研人员详细介绍了基因疗法的进展，siRNA基因技术在FOP病症的潜在可能应用。目前该技术已经在体外FOP细胞中试验验证，做了小鼠试验。siRNA技术已经相对比较成熟，近两年在市场上已经有6款治疗其它疾病的药物获批。

会议中提到的现有常见药是米诺环素，Minocycline。卡普兰在计划一个小范围的药试，测试这个药的剂量效果和潜在副作用。目前还不确定，尤其对儿童的副作用，因此不建议大家自己决定服用，需要遵医嘱。

这两天另外一个讨论的用药重点是从自身炎症病AID角度进行治疗，尤其是从炎症最初期的抑制白细胞介素（interleukin-1）入手，来阻断后续的病情进展。莫斯科风湿免疫研究所的主任在过去五六年尝试了用托法替尼（Tofacitinib）治疗，做了详细的介绍，也发表了论文，最小病人服药时两岁。据说效果很不错。

此外，以色列和意大利两个医院也用同样类似的思路，试用了另外两种药物。